上海2026年1月23日 /美通社/ -- 由生成式人工智能驅(qū)動(dòng)的臨床階段藥物發(fā)現(xiàn)與開發(fā)公司英矽智能（Insilico Medicine，港交所股份代號(hào)：03696）今日宣布，其用于炎癥及神經(jīng)退行性疾病治療的口服NLRP3抑制劑ISM8969臨床試驗(yàn)新藥（IND）申請(qǐng)獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，用于帕金森病治療。即將開展的這項(xiàng)I期臨床研究旨在評(píng)估ISM8969在健康人群中的安全性、耐受性及藥代動(dòng)力學(xué)表現(xiàn)，并找到臨床推薦最佳劑量以供后續(xù)的進(jìn)一步研究。
英矽智能非腫瘤臨床開發(fā)高級(jí)副總裁Carol Satler博士表示，"NLRP3已成為神經(jīng)退行性疾病中慢性神經(jīng)炎癥和疾病進(jìn)展的關(guān)鍵驅(qū)動(dòng)因子。ISM8969是一款創(chuàng)新NLRP3抑制劑，由英矽智能自有AI平臺(tái)賦能，并具有理想的血腦屏障穿透特性，具有為帕金森病治療開啟新時(shí)代的潛力。我們很高興獲得FDA批準(zhǔn)將這一新型療法推進(jìn)至人體臨床試驗(yàn)階段，希望通過AI突破在新藥發(fā)現(xiàn)領(lǐng)域真正引發(fā)范式變革。"
NLRP3過度激活會(huì)引發(fā)促炎細(xì)胞因子和趨化因子的過量產(chǎn)生，導(dǎo)致持續(xù)的炎癥反應(yīng)和組織損傷。通過抑制NLRP3，ISM8969旨在調(diào)節(jié)這種病理性炎癥反應(yīng)，助力神經(jīng)退行性疾病患者體內(nèi)神經(jīng)元存活和功能運(yùn)轉(zhuǎn)。2024年12月，ISM8969被提名為一款靶向NLRP3、口服給藥的潛在同類最佳臨床前候選化合物。
值得注意的是，ISM8969發(fā)現(xiàn)和優(yōu)化過程由英矽智能綜合性生成化學(xué)引擎Chemistry42賦能，該引擎涵蓋多款下屬應(yīng)用，覆蓋藥物設(shè)計(jì)和發(fā)現(xiàn)各階段。更重要的是，ISM8969不僅具有均衡的成藥性特征，在炎癥性疾病和慢性疾病小鼠模型中展現(xiàn)出抗炎療效，還具備穿透血腦屏障直接到達(dá)中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）的能力，這為其在帕金森病等中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療中確立了獨(dú)特優(yōu)勢(shì)。
為加速ISM8969的全球開發(fā)，英矽智能已與衡泰生物達(dá)成共同開發(fā)合作協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，英矽智能將授予深圳衡泰對(duì) ISM8969 在全球范圍內(nèi)進(jìn)行研究、開發(fā)、注冊(cè)、生產(chǎn)和商業(yè)化的權(quán)利，雙方各持有該項(xiàng)目50%的全球權(quán)益，同時(shí)英矽智能有權(quán)獲得最高逾5億港幣的預(yù)付款和里程碑付款。
基于Pharma.AI賦能的多元化產(chǎn)品組合，英矽智能已與包括賽諾菲、禮來、Exelixis和美納里尼在內(nèi)的全球領(lǐng)先制藥公司達(dá)成數(shù)十項(xiàng)合作，其中三項(xiàng)關(guān)鍵對(duì)外授權(quán)交易合作總額最高可達(dá)21億美元。
通過整合先進(jìn)的AI和自動(dòng)化技術(shù)，英矽智能在實(shí)際應(yīng)用中顯著提升了早期新藥研發(fā)效率，為人工智能驅(qū)動(dòng)的藥物發(fā)現(xiàn)樹立了標(biāo)桿。與傳統(tǒng)早期藥物研發(fā)通常需要平均4.5年的時(shí)間周期相比，英矽智能在2021至2024年間已提名20款臨床前候選化合物，從立項(xiàng)到提名PCC的平均耗時(shí)僅為12–18個(gè)月，每個(gè)項(xiàng)目?jī)H需合成和測(cè)試約60–200個(gè)分子。
關(guān)于英矽智能
英矽智能是一家全球先鋒生物科技公司，致力于整合人工智能和自動(dòng)化技術(shù)，加速藥物發(fā)現(xiàn)并推動(dòng)生命科學(xué)領(lǐng)域的創(chuàng)新，賦能人類更長(zhǎng)久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：03696.HK。
利用自主研發(fā)的Pharma.AI 平臺(tái)和先進(jìn)的自動(dòng)化生物學(xué)實(shí)驗(yàn)室，英矽智能正在為纖維化、腫瘤學(xué)、免疫學(xué)、疼痛、肥胖和代謝紊亂等未滿足的疾病領(lǐng)域提供創(chuàng)新藥物解決方案。此外，英矽智能持續(xù)將Pharma.AI應(yīng)用拓展到多元化領(lǐng)域，如先進(jìn)材料、農(nóng)業(yè)、營(yíng)養(yǎng)產(chǎn)品及獸醫(yī)藥物。更多信息，請(qǐng)?jiān)L問網(wǎng)站www.insilico.com
