上海2026年1月12日 /美通社/ -- 由生成式人工智能驅(qū)動(dòng)的臨床階段生物醫(yī)藥科技公司英矽智能（Insilico Medicine）今日宣布，公司已在一項(xiàng)名為BETHESDA的IIa期臨床試驗(yàn)（NCT07265570）中完成其創(chuàng)新PHD抑制劑ISM5411的首例受試者給藥。該創(chuàng)新候選藥物由英矽智能自有生成式AI平臺(tái)Pharma.AI輔助開(kāi)發(fā)，具有腸道限制性，用于炎癥性腸?。↖BD）的治療，其通用名Garutadustat近期獲得美國(guó)通用名委員會(huì)（USAN）正式批準(zhǔn)。

這項(xiàng)正在進(jìn)行的多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的IIa期臨床研究，縮寫(xiě)名為BETHESDA（Barrier Enhancement Therapy for Healing Enteric Structural Defects & Anomalies，用于腸道缺陷與異常的屏障強(qiáng)化療法），由中國(guó)消化病學(xué)領(lǐng)域知名專(zhuān)家、中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院消化內(nèi)科學(xué)科帶頭人陳旻湖教授擔(dān)任主要研究者（Leading PI），后續(xù)計(jì)劃在約80名潰瘍性結(jié)腸炎（UC）患者中評(píng)估 Garutadustat（原名ISM5411）的臨床應(yīng)用潛力，主要涵蓋安全性、耐受性和藥代動(dòng)力學(xué)（PK）特征，并通過(guò)臨床緩解/應(yīng)答、內(nèi)鏡檢查、組織病理學(xué)與生物標(biāo)志物等多維度指標(biāo)探索其有效性信號(hào)。

英矽智能臨床開(kāi)發(fā)高級(jí)副總裁Carol Satler博士表示，"基于I期臨床試驗(yàn)的積極結(jié)果， Garutadustat 良好的安全性和腸道限制性特征已經(jīng)得到初步驗(yàn)證，我們期待看到這些優(yōu)勢(shì)在潰瘍性結(jié)腸炎患者群體中的實(shí)際轉(zhuǎn)化。Garutadustat 是AI驅(qū)動(dòng)新藥開(kāi)發(fā)的突破成果，有望為行業(yè)樹(shù)立新的標(biāo)桿。我們很高興看到這款候選藥物正式全面開(kāi)啟II期臨床試驗(yàn)，同時(shí)期待其AI賦能開(kāi)發(fā)的創(chuàng)新機(jī)制能為炎癥性腸病患者帶來(lái)新的希望。"

炎癥性腸?。↖BD）是一種胃腸道慢性復(fù)發(fā)性炎癥疾病，主要包括潰瘍性結(jié)腸炎（UC）和克羅恩?。–D），不僅嚴(yán)重影響生活質(zhì)量，還會(huì)增加罹患結(jié)腸炎相關(guān)癌癥的風(fēng)險(xiǎn)，影響著全球數(shù)百萬(wàn)人。然而，現(xiàn)有療法主要側(cè)重于免疫反應(yīng)調(diào)節(jié)，進(jìn)而緩解癥狀，超半數(shù)患者對(duì)標(biāo)準(zhǔn)治療反應(yīng)不足，長(zhǎng)期用藥可能造成藥效衰減，有時(shí)還面臨感染風(fēng)險(xiǎn)增加。因此，業(yè)界迫切需要優(yōu)于炎癥緩解的新機(jī)制，促進(jìn)長(zhǎng)期疾病控制和改善預(yù)后。

2022年1月，英矽智能提名潛在"同類(lèi)最佳"口服PHD抑制劑 Garutadustat 為臨床前候選化合物，其研發(fā)全程由英矽智能自有生成化學(xué)引擎Chemistry42驅(qū)動(dòng)，僅合成并篩選了約115個(gè)化合物，總共只耗時(shí)12個(gè)月。

Garutadustat 具有AI賦能的新穎結(jié)構(gòu)，以及結(jié)合抗炎活性和修復(fù)腸道屏障的獨(dú)特雙重作用機(jī)制。此前，Garutadustat 已在澳大利亞和中國(guó)完成的兩項(xiàng) I 期臨床研究中表現(xiàn)出良好的安全性、耐受性和腸道限制性藥代動(dòng)力學(xué)特征。2024年12月， Garutadustat 臨床前開(kāi)發(fā)過(guò)程和部分實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)發(fā)表在Nature Biotechnology，突顯了英矽智能AI驅(qū)動(dòng)藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)的創(chuàng)新性和轉(zhuǎn)化潛力。

此外，英矽智能近期與太景達(dá)成對(duì)外授權(quán)合作，關(guān)注PHD項(xiàng)目下的另一款創(chuàng)新候選藥物ISM4808，用于慢性腎?。–KD）相關(guān)貧血治療。此項(xiàng)合作總價(jià)值達(dá)數(shù)千萬(wàn)美元，結(jié)合太景臨床和市場(chǎng)專(zhuān)業(yè)知識(shí)以及英矽智能AI驅(qū)動(dòng)的藥物開(kāi)發(fā)效率和精準(zhǔn)性，旨在滿(mǎn)足未被滿(mǎn)足的醫(yī)療需求。

通過(guò)整合先進(jìn)的AI和自動(dòng)化技術(shù)，英矽智能在實(shí)際應(yīng)用案例中展現(xiàn)出效率提升，為AI驅(qū)動(dòng)的藥物研發(fā)樹(shù)立了標(biāo)桿。與傳統(tǒng)藥物研發(fā)平均需要4.5年的時(shí)間周期相比，英矽智能在2021至2024年間的自研項(xiàng)目，從立項(xiàng)到提名臨床前候選藥物（PCC）的平均耗時(shí)為12-18個(gè)月之間，每個(gè)項(xiàng)目?jī)H需合成和測(cè)試約60-200 個(gè)分子。

關(guān)于英矽智能

英矽智能是一家全球先鋒生物科技公司，致力于整合人工智能和自動(dòng)化技術(shù)，加速藥物發(fā)現(xiàn)并推動(dòng)生命科學(xué)領(lǐng)域的創(chuàng)新，賦能人類(lèi)更長(zhǎng)久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：03696.HK。

利用自主研發(fā)的Pharma.AI 平臺(tái)和先進(jìn)的自動(dòng)化生物學(xué)實(shí)驗(yàn)室，英矽智能正在為纖維化、腫瘤學(xué)、免疫學(xué)、疼痛、肥胖和代謝紊亂等未滿(mǎn)足的疾病領(lǐng)域提供創(chuàng)新藥物解決方案。此外，英矽智能持續(xù)將Pharma.AI應(yīng)用拓展到多元化領(lǐng)域，如先進(jìn)材料、農(nóng)業(yè)、營(yíng)養(yǎng)產(chǎn)品及獸醫(yī)藥物。更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)網(wǎng)站www.insilico.com