可編程基因插入

可編程基因插入——將大型治療性 DNA 序列精確置入人類基因組特定位置——數(shù)十年來(lái)始終是基因醫(yī)學(xué)的核心目標(biāo)?，F(xiàn)有的基於 CRISPR 的技術(shù)僅能進(jìn)行微小編輯，且必須破壞 DNA 方能實(shí)現(xiàn)，這限制了其應(yīng)用範(fàn)圍與方式。Basecamp Research 率先證明 AI 能設(shè)計(jì)出可在人類基因組特定位置執(zhí)行大規(guī)模基因插入的酵素，為可編程療法開闢了長(zhǎng)期尋求的途徑。

Basecamp Research 的 AI 可編程基因插入技術(shù) (aiPGI^?) 平臺(tái)由 EDEN 驅(qū)動(dòng)，此為與 NVIDIA 共同開發(fā)的新型進(jìn)化式 AI 模型家族，其訓(xùn)練基礎(chǔ)為BaseData^?——該公司專有的基因組學(xué)數(shù)據(jù)集，此為同類數(shù)據(jù)集中規(guī)模最大者。這些模型學(xué)習(xí)了 DNA 的語(yǔ)言與演化模式，使演算法得以設(shè)計(jì)出治療癌癥與遺傳疾病的新型可程式化療法。

在今天在 NVIDIA、Microsoft 和領(lǐng)先學(xué)者共同撰寫的一篇論文中發(fā)表的實(shí)驗(yàn)室結(jié)果中 [link] ，EDEN 模型針對(duì)人類基因組中 100% 的疾病相關(guān)靶點(diǎn)設(shè)計(jì)出多種活性插入蛋白，僅需基因組靶點(diǎn)作為提示即可完成，標(biāo)誌著 AI 模型能力取得重大突破。

Basecamp Research 已成功在人類基因組中超過(guò) 10,000 個(gè)疾病相關(guān)位點(diǎn)實(shí)現(xiàn)基因插入，包括將抗癌 DNA 整合至原代人類 T 細(xì)胞的新型安全港位點(diǎn)，此技術(shù)在治療層面具有重要意義。此過(guò)程產(chǎn)生的 CAR-T 細(xì)胞展現(xiàn)出強(qiáng)大的抗癌細(xì)胞殺傷力，在實(shí)驗(yàn)室檢測(cè)中呈現(xiàn)超過(guò) 90% 的腫瘤細(xì)胞清除率。

人工智能設(shè)計(jì)分子對(duì)抗「超級(jí)細(xì)菌」

在另一項(xiàng)針對(duì)全球抗藥性危機(jī)的關(guān)鍵前沿治療設(shè)計(jì)任務(wù)中，同一模型展現(xiàn)其多功能性，成功設(shè)計(jì)出聚焦型新型抗菌肽 (AMPs) 化合物庫(kù)——這些小型蛋白質(zhì)具備殺滅有害細(xì)菌的潛力——其中9 7% 的候選化合物在實(shí)驗(yàn)室測(cè)試中證實(shí)具有活性。與 César de la Fuente 教授領(lǐng)導(dǎo)的美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué) (University of Pennsylvania) 科學(xué)家合作，最高效能的 AMP 顯示了對(duì)重要優(yōu)先、多抗藥性病原體的高效力，為了對(duì)抗危險(xiǎn)的「超級(jí)蟲」提供強(qiáng)大新工具。

突破性進(jìn)展，源自獨(dú)特?cái)?shù)據(jù)與前線人工智能模型

驅(qū)動(dòng) aiPGI^? 的 EDEN 模型，是透過(guò)超過(guò)一百萬(wàn)個(gè)新發(fā)現(xiàn)物種所產(chǎn)生的逾十兆個(gè)進(jìn)化 DNA 符號(hào)進(jìn)行訓(xùn)練而成。此數(shù)據(jù)是透過(guò)該公司開創(chuàng)性的數(shù)據(jù)收集策略所取得，歷時(shí)五年，橫跨五大洲 28 個(gè)國(guó)家，共計(jì) 150 多個(gè)地點(diǎn)進(jìn)行採(cǎi)集，並於 2025 年 6 月發(fā)表。

規(guī)模最大的 EDEN 模型，以 1.95×10^²? 次浮點(diǎn)運(yùn)算的計(jì)算量完成訓(xùn)練，在由 1,008 張 NVIDIA Hopper GPU 組成的叢集上透過(guò) NVIDIA BioNeMo 的函式庫(kù)加速，其規(guī)模可與 GPT-4 級(jí)別模型相媲美，成為迄今報(bào)導(dǎo)過(guò)運(yùn)算需求最為龐大的生物模型之一。

開發(fā)中的治療資產(chǎn)

這些功能支持 Basecamp Research 新興的細(xì)胞和基因療法渠道的基礎(chǔ)，開啟了比當(dāng)今可用的治療更精確、可預(yù)測(cè)和個(gè)人化的治療途徑。此公司的目標(biāo)是透過(guò)持續(xù)改進(jìn) BaseData^?、EDEN 模型及 aiPGI^? 技術(shù)，開發(fā)適用於多種癌癥與遺傳性疾病的潛在根治性療法。

Basecamp Research 簡(jiǎn)介 Basecamp Research 致力於探索「已知生物學(xué)之外」Beyond Known Biology^? 的領(lǐng)域，以解決生命科學(xué)領(lǐng)域中的重大挑戰(zhàn)。該公司使用 BaseData（全球最大的道德來(lái)源和全球代表性生物數(shù)據(jù)集）構(gòu)建前線 AI 模型。Basecamp Research 透過(guò)與 28 個(gè)國(guó)家/地區(qū)的 152 多間機(jī)構(gòu)合作，收集和策劃自己的生物數(shù)據(jù)， 使其 AI 能夠接觸到公共數(shù)據(jù)庫(kù)來(lái)源所訓(xùn)練的模型所不具備的基因多樣性。這使 Basecamp Research 能夠設(shè)計(jì)新型蛋白質(zhì)序列與生物系統(tǒng)，從而加速治療性研究與開發(fā)進(jìn)程。

Basecamp Research 與全球生物製藥公司和學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)合作，其工作獲得榮譽(yù)，包括 Fast Company 生物科技領(lǐng)域十大最創(chuàng)新公司 (Top 10 Most Innovative Companies) 以及 FT 支持的 Sifted AI100 歐洲領(lǐng)先 AI 初創(chuàng)企業(yè)名單。了解更多，請(qǐng)瀏覽 basecamp-research.com。

BaseData^?、Beyond Known Biology^?、EDEN-GLM^? 以及 aiPGI^? 均為 Basecamp Research 的品牌名稱與技術(shù)。